Европейское агентство по лекарственным средствам утвердило заявку Emmaus Life Sciences на регистрацию препарата Xyndari.
14 Марта 2018
Торранс (штат Калифорния, США) – 12 марта BUSINESS WIRE – Компания Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) сообщила сегодня о том, что поданная компанией заявка на регистрацию лекарственного средства (Marketing Authorization Application, MAA) для препарата Xyndari была безоговорочно утверждена и сейчас проходит экспертизу в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA) на предмет лечения серповидноклеточной анемии.
"Пациенты с серповидноклеточной анемией в Европейском Союзе на протяжении почти 20 лет не получали новых лекарственных средств", - отметил председатель совета директоров и главный исполнительный директор Emmaus Life Sciences д-р мед., магистр здравоохранения Ютака Ниихара (Yutaka Niihara). – "Данная заявка подтверждает наше неизменное стремление предлагать как можно большему числу пациентов лечебные опции для борьбы с этим мучительным и опасным для жизни заболеванием".
Заявка MAA подкреплена данными рандомизированного, плацебо-контролируемого могоцентрового клинического испытания фазы 3, проводившегося двойным слепым методом с участием 230 пациентов с серповидноклеточной анемией в возрасте от 5 до 58 лет, которые перенесли два или более болезненных кризов в течение 12 месяцев перед тем, как начался набор пациентов для участия в испытании. Пациенты, которых лечили препаратом Xyndari в течение 48 недель, имели меньше кризов по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо (медиана 3 против медианы 4), меньше случаев госпитализации из-за боли по причине серповидноклеточной болезни (медиана 2 против медианы 3) и меньшее количество дней, проведенных в больнице (медиана 6,5 дней против медианы 11 дней). У пациентов, принимавших в ходе исследования Xyndari, также реже случался острый грудной синдром – опасное для жизни осложнение серповидноклеточной анемии (8,6% против 23,1%). Серповидноклеточный криз означал визит в пункт неотложной помощи/медицинское учреждение, где обусловленная серповидноклеточной анемией боль лечилась парентерально вводимым наркотиком или кеторолаком. Возникновение грудного синдрома, приапизма и селезеночной секвестрации также рассматривалось как признак серповидноклеточного криза. Наиболее типичными негативными реакциями (частота >10 процентов) в ходе клинических исследований были запор, тошнота, головная боль, боль в животе, кашель, боль в конечности, боль в спине и боль в груди.
Препарат Xyndari для лечения серповидноклеточной анемии будет рассматриваться в EMA в рамках централизованной процедуры лицензирования для всех 28 государств – членов Европейского Союза, Норвегии и Исландии. Xyndari также имеет статус орфанного препарата и утвержденный EMA план исследований на предмет использования в педиатрии (paediatric investigation plan, PIP).
За пределами Соединенных Штатов это лекарственное средство в настоящее время можно получить по программе раннего доступа, действующей на поименной основе для пациентов с серповидноклеточной анемией, которым не помогают другие варианты лечения. Администратором данной программы является myTomorrows, и она предоставляет врачам в Евросоюзе, на Ближнем Востоке и в Южной Америке возможность назначать соответствующим пациентам L-глутамин перорально до регистрации препарата.
Управление США по контролю за пищевыми продуктами и лекарствами (FDA) 7 июля 2017 года одобрило Endari™ (L-глутамин в порошке для перорального приема) для лечения серповидноклеточной анемии, в частности, для сокращения острых осложнений при серповидноклеточной анемии у пациентов во взрослом и детском возрасте (от 5 лет и старше). В настоящее время Endari по назначению врача могут получать пациенты с серповидноклеточной анемией в США.
Серповидноклеточная анемия
Серповидноклеточная анемия – наследственное нарушение со стороны крови, характеризующееся продуцированием измененной формы гемоглобина, который полимеризуется и становится фиброзным, из-за чего эритроциты становятся ригидными и изменяют форму, принимая очертания серпа в отличие от мягких и округлых здоровых клеток. Пациенты с серповидноклеточной анемией страдают от изнурительных приступов серповидноклеточных кризов, которые случаются, когда ригидные, клейкие и негибкие эритроциты закупоривают кровеносные сосуды. Серповидноклеточные кризы вызывают мучительную боль в результате недостатка поступающего к тканям кислорода, что называется ишемией тканей, и воспаление. Эти проявления могут привести к ряду других неблагоприятных исходов, таких как острый грудной синдром, когда необходима госпитализация. Серповидноклеточная анемия является орфанным заболеванием, от которого страдают примерно 100.000 пациентов в США и миллионы людей во всем мире, и у медицины имеются значительные неудовлетворенные потребности в этой области.
Endari™
Показания
Endari показан для уменьшения выраженности тяжелых осложнений при серповидноклеточной анемии у взрослых и детей в возрасте 5 лет и старше.
Важная информация по безопасности
Наиболее типичными негативными реакциями (частота проявления >10%) при проведении клинических испытаний были запор, тошнота, головная боль, боль в животе, кашель, боль в конечностях, боль в спине и боль в груди.
К негативным реакциям, приведшим к прекращению лечения, относятся по одному случаю гиперспленизма, боли в животе, диспепсии, чувства жжения и ощущения жара.
Безопасность и эффективность Endari для пациентов детского возраста с серповидноклеточной анемией, которые не достигли 5-летнего возраста, не установлены.
Дополнительную информацию можно найти в полной инструкции по применению препарата Endari, размещенной по адресу www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf.
Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences, Inc. занимается открытием, разработкой и коммерциализацией инновационных препаратов и терапий для редких заболеваний. Проводимое компанией исследование в области серповидноклеточной анемии было начато председателем совета директоров и главным исполнительным директором Emmaus Life Sciences д-ром мед., магистром здравоохранения Ютакой Ниихара в Институте биомедицинских исследований Лос-Анджелеса (Los Angeles Biomedical Research Institute) при Медицинском центре Harbor-UCLA (Harbor-UCLA Medical Center).
Дополнительная информация – на www.emmauslifesciences.com.
Заявления прогнозного характера
Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера согласно тому, как это понятие определяется в Законе о реформе судопроизводства по частным ценным бумагам от 1995 года. Эти заявления касаются исследования, разработки и потенциальной коммерциализации фармацевтических продуктов. Заявления прогнозного характера основаны на текущих ожиданиях и сопряжены с неотъемлемыми рисками и неопределенностями, включая факторы, которые могут вызвать задержки, отклонения или изменения и стать причиной того, что фактические результаты будут существенно отличаться от текущих ожиданий. Дополнительные риски и неопределенности указываются в отчетах, направляемых компанией Emmaus Life Sciences, Inc. в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, в т.ч. в ее годовом отчете по форме 10-К и в квартальных отчетах по форме 10-Q. Emmaus приводит эту информацию по состоянию на дату выпуска данного пресс-релиза и не берет на себя обязательств по обновлению каких-либо заявлений прогнозного характера, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иной причине.
См. исходную версию пресс-релиза на businesswire.com: http://www.businesswire.com/news/home/20180312005279/en/
Контактная информация:
За Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com
"Пациенты с серповидноклеточной анемией в Европейском Союзе на протяжении почти 20 лет не получали новых лекарственных средств", - отметил председатель совета директоров и главный исполнительный директор Emmaus Life Sciences д-р мед., магистр здравоохранения Ютака Ниихара (Yutaka Niihara). – "Данная заявка подтверждает наше неизменное стремление предлагать как можно большему числу пациентов лечебные опции для борьбы с этим мучительным и опасным для жизни заболеванием".
Заявка MAA подкреплена данными рандомизированного, плацебо-контролируемого могоцентрового клинического испытания фазы 3, проводившегося двойным слепым методом с участием 230 пациентов с серповидноклеточной анемией в возрасте от 5 до 58 лет, которые перенесли два или более болезненных кризов в течение 12 месяцев перед тем, как начался набор пациентов для участия в испытании. Пациенты, которых лечили препаратом Xyndari в течение 48 недель, имели меньше кризов по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо (медиана 3 против медианы 4), меньше случаев госпитализации из-за боли по причине серповидноклеточной болезни (медиана 2 против медианы 3) и меньшее количество дней, проведенных в больнице (медиана 6,5 дней против медианы 11 дней). У пациентов, принимавших в ходе исследования Xyndari, также реже случался острый грудной синдром – опасное для жизни осложнение серповидноклеточной анемии (8,6% против 23,1%). Серповидноклеточный криз означал визит в пункт неотложной помощи/медицинское учреждение, где обусловленная серповидноклеточной анемией боль лечилась парентерально вводимым наркотиком или кеторолаком. Возникновение грудного синдрома, приапизма и селезеночной секвестрации также рассматривалось как признак серповидноклеточного криза. Наиболее типичными негативными реакциями (частота >10 процентов) в ходе клинических исследований были запор, тошнота, головная боль, боль в животе, кашель, боль в конечности, боль в спине и боль в груди.
Препарат Xyndari для лечения серповидноклеточной анемии будет рассматриваться в EMA в рамках централизованной процедуры лицензирования для всех 28 государств – членов Европейского Союза, Норвегии и Исландии. Xyndari также имеет статус орфанного препарата и утвержденный EMA план исследований на предмет использования в педиатрии (paediatric investigation plan, PIP).
За пределами Соединенных Штатов это лекарственное средство в настоящее время можно получить по программе раннего доступа, действующей на поименной основе для пациентов с серповидноклеточной анемией, которым не помогают другие варианты лечения. Администратором данной программы является myTomorrows, и она предоставляет врачам в Евросоюзе, на Ближнем Востоке и в Южной Америке возможность назначать соответствующим пациентам L-глутамин перорально до регистрации препарата.
Управление США по контролю за пищевыми продуктами и лекарствами (FDA) 7 июля 2017 года одобрило Endari™ (L-глутамин в порошке для перорального приема) для лечения серповидноклеточной анемии, в частности, для сокращения острых осложнений при серповидноклеточной анемии у пациентов во взрослом и детском возрасте (от 5 лет и старше). В настоящее время Endari по назначению врача могут получать пациенты с серповидноклеточной анемией в США.
Серповидноклеточная анемия
Серповидноклеточная анемия – наследственное нарушение со стороны крови, характеризующееся продуцированием измененной формы гемоглобина, который полимеризуется и становится фиброзным, из-за чего эритроциты становятся ригидными и изменяют форму, принимая очертания серпа в отличие от мягких и округлых здоровых клеток. Пациенты с серповидноклеточной анемией страдают от изнурительных приступов серповидноклеточных кризов, которые случаются, когда ригидные, клейкие и негибкие эритроциты закупоривают кровеносные сосуды. Серповидноклеточные кризы вызывают мучительную боль в результате недостатка поступающего к тканям кислорода, что называется ишемией тканей, и воспаление. Эти проявления могут привести к ряду других неблагоприятных исходов, таких как острый грудной синдром, когда необходима госпитализация. Серповидноклеточная анемия является орфанным заболеванием, от которого страдают примерно 100.000 пациентов в США и миллионы людей во всем мире, и у медицины имеются значительные неудовлетворенные потребности в этой области.
Endari™
Показания
Endari показан для уменьшения выраженности тяжелых осложнений при серповидноклеточной анемии у взрослых и детей в возрасте 5 лет и старше.
Важная информация по безопасности
Наиболее типичными негативными реакциями (частота проявления >10%) при проведении клинических испытаний были запор, тошнота, головная боль, боль в животе, кашель, боль в конечностях, боль в спине и боль в груди.
К негативным реакциям, приведшим к прекращению лечения, относятся по одному случаю гиперспленизма, боли в животе, диспепсии, чувства жжения и ощущения жара.
Безопасность и эффективность Endari для пациентов детского возраста с серповидноклеточной анемией, которые не достигли 5-летнего возраста, не установлены.
Дополнительную информацию можно найти в полной инструкции по применению препарата Endari, размещенной по адресу www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf.
Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences, Inc. занимается открытием, разработкой и коммерциализацией инновационных препаратов и терапий для редких заболеваний. Проводимое компанией исследование в области серповидноклеточной анемии было начато председателем совета директоров и главным исполнительным директором Emmaus Life Sciences д-ром мед., магистром здравоохранения Ютакой Ниихара в Институте биомедицинских исследований Лос-Анджелеса (Los Angeles Biomedical Research Institute) при Медицинском центре Harbor-UCLA (Harbor-UCLA Medical Center).
Дополнительная информация – на www.emmauslifesciences.com.
Заявления прогнозного характера
Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера согласно тому, как это понятие определяется в Законе о реформе судопроизводства по частным ценным бумагам от 1995 года. Эти заявления касаются исследования, разработки и потенциальной коммерциализации фармацевтических продуктов. Заявления прогнозного характера основаны на текущих ожиданиях и сопряжены с неотъемлемыми рисками и неопределенностями, включая факторы, которые могут вызвать задержки, отклонения или изменения и стать причиной того, что фактические результаты будут существенно отличаться от текущих ожиданий. Дополнительные риски и неопределенности указываются в отчетах, направляемых компанией Emmaus Life Sciences, Inc. в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, в т.ч. в ее годовом отчете по форме 10-К и в квартальных отчетах по форме 10-Q. Emmaus приводит эту информацию по состоянию на дату выпуска данного пресс-релиза и не берет на себя обязательств по обновлению каких-либо заявлений прогнозного характера, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иной причине.
См. исходную версию пресс-релиза на businesswire.com: http://www.businesswire.com/news/home/20180312005279/en/
Контактная информация:
За Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com
Последние новости раздела
25 апреля 2024
25 апреля 2024
25 апреля 2024