15 мая Международный день пациентов с мукополисахаридозом
15 Мая 2014
15 мая во всем мире отмечают День пациентов с мукополисахаридозом. Мукополисахаридозы (МПС) — это группа наследственных болезней обмена веществ, приводящих к прогрессирующему ухудшению физического и когнитивного состояния пациентов. Причиной МПС является дефицит специфического фермента, приводящий к накоплению определенных веществ — гликозаминогликанов в различных органах и тканях. В зависимости от вида фермента, активность которого снижена или не определяется, различают 7 основных типов мукополисахаридоза. При мукополисахаридозе I типа (МПС I) гликозаминогликаны накапливаются в соединительной ткани центральной нервной системы, сердца, сосудов, опорно-двигательного аппарата, печени, селезенки, органов зрения и слуха.
Низкая осведомленность врачей об этом заболевании обусловлена тем, что оно редко встречается (частота составляет 1 на 100 000 новорожденных). МПС I имеет хроническое прогрессирующее течение, приводит к инвалидизации и значительно снижает качество жизни пациентов. Основной причиной смерти пациентов с мукополисахаридозом I типа является нарушение дыхания, часто во сне. Во всем мире живут около 2000 пациентов с подтвержденным диагнозом МПС I. Терапией выбора тяжелых форм мукополисахаридоза I типа у пациентов раннего возраста (до 2,5 лет) является трансплантация костного мозга. Патогенетическое лечение МПС I в виде ферментзаместительной терапии стало доступным в мире с 2003 года. Внутривенное введение препарата Альдуразим® (ларонидаза, Джензайм) может стабилизировать или улучшать клиническое течение болезни (в зависимости от тяжести состояния пациентов) и замедлять ее прогрессирование. В России препарат был зарегистрирован в 2008 году.
«Стоит отметить, что в последние годы произошли значительные положительные изменения в области оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями в России: в законодательной сфере, в области реализации программ лекарственного обеспечения и социально ответственного подхода представителей фарминдустрии. Редкие болезни становятся всё более частой темой для обсуждения. Для осуществления поддержки пациентов с редкими заболеваниями и обеспечения им надлежащего качества жизни важно объединить усилия пациентских организаций, государства, исследователей, врачей и бизнеса. Бóльшая часть таких заболеваний имеет генетическую природу, и качество жизни, а также прогноз пациентов напрямую зависят от своевременной постановки диагноза и вовремя начатого патогенетического лечения», — сказал Генеральный менеджер компании Джензайм в России и странах СНГ, компании Группы Санофи, Андрей Шутов.
В рамках реализации международных инициатив, направленных на повышение информированности о редких заболеваниях, компания Джензайм постоянно сотрудничает с пациентскими организациями во всем мире, а также активно поддерживает государственные инициативы в различных странах.
О международном МПС-сообществе (The International MPS Network)
Международная ассоциация пациентов с МПС является официально уполномоченной организацией, представляющей интересы пациентов с МПС по всему миру. Деятельность Ассоциации направлена на координацию международных проектов в области орфанных заболеваний, а также на обмен опытом и знаниями по защите прав пациентов.
Более подробная информация на официальном сайте: http://www.impsn.org.
О Джензайм
Компания Джензайм была основана в 1981 году в городе Бостон, штат Массачусетс, США. В 2011 году Джензайм присоединилась к Группе компаний Санофи. Джензайм известна благодаря своему опыту в области редких заболеваний, а именно экспертизе в лечении лизосомных болезней накопления. Компания занимается разработкой и внедрением передовых технологий для патогенетической терапии жизнеугрожающих заболеваний. В 1996 году был зарегистрирован первый в мире препарат для патогенетической терапии редкого генетического заболевания — болезни Гоше. В конце 2001 года в Москве было открыто представительство компании, в том же году был зарегистрирован препарат Церезим® (имиглюцераза) — современный препарат для лечения болезни Гоше. В России была начата программа, направленная на информирование работников здравоохранения о клинических проявлениях болезни Гоше, методах ее диагностики и терапии.
О Санофи
Cанофи – глобальный лидер в области здравоохранения, занимающийся открытием, разработкой и распространением терапевтических решений, в центре внимания которого - потребности пациентов во всем мире. Санофи занимает сильные позиции в области здравоохранения, опираясь на семь платформ роста: препараты для лечения сахарного диабета, вакцины для профилактики инфекционных заболеваний, инновационные препараты, товары для здоровья, развивающиеся рынки, ветеринарные препараты и препараты для лечения редких заболеваний. Санофи представлена на Парижской (EURONEXT: SAN) и Нью-Йоркской (NYSE: SNY) биржах.
Заявления прогностического характера
Этот пресс-релиз содержит заявления, которые являются прогностическими утверждениями по смыслу Закона «О реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам», 1995 г., с учетом изменений и дополнений. Прогностические утверждения – это заявления, которые не являются историческими фактами. К таким заявлениям относятся разработка и совершенствование продукции, прогнозы потенциала продукта, оценки, а также лежащие в их основе предположения. Заявления о планах, целях, намерениях и ожиданиях в отношении будущих событий, операций, продуктов и услуг, а также заявления относительно будущей деятельности. Заявления прогностического характера обычно можно распознать по наличию слов «ожидает», «предполагает», «полагает», «намеревается», «оценивает», «планирует» и других подобных выражений. Несмотря на то, что руководство Санофи полагает, что эти ожидания, содержащиеся в заявлениях прогностического характера, разумны, инвесторы должны учесть, что прогностическая информация и заявления подвержены риску и содержат неопределенность, которую часто трудно предсказать, и которые в основном не зависят от Санофи. Эти риски и неопределенность, в числе прочего, включают неопределенность, связанную с исследованиями и разработками, будущими клиническими данными и анализом, включая пострегистрационные исследования, решениями, принимаемыми регуляторными органами, такими как FDA или ЕМА относительно сроков регистрации лекарственных препаратов, средств медицинского назначения или биологических препаратов, заявки на регистрацию которых могут быть поданы в эти органы, а также относительно их решений по маркировке и другим вопросам, которые могут повлиять на доступность или коммерческий потенциал подобных продуктов-кандидатов, отсутствие гарантии того, что данные продукты-кандидаты, в случае регистрации, будут коммерчески успешны, будущей регистрации и коммерческого успеха терапевтических альтернатив, способность Группы воспользоваться внешними возможностями для роста, а также обсужденные или обозначенные в открытых документах, направленных группой Санофи в Комиссию по ценным бумагам США (SEC) и Департамент финансовых рынков Франции (AMF), в том числе, перечисленные в разделах «Факторы риска» и «Предостережение относительно заявлений прогностического характера» и в ежегодном отчете Санофи по форме 20-F за год, завершившийся 31 декабря 2013 г. За исключением случаев, предусмотренных применимыми законами, компания Санофи не берет на себя обязательств предоставлять новые варианты или пересматривать любые заявления прогностического характера.
Низкая осведомленность врачей об этом заболевании обусловлена тем, что оно редко встречается (частота составляет 1 на 100 000 новорожденных). МПС I имеет хроническое прогрессирующее течение, приводит к инвалидизации и значительно снижает качество жизни пациентов. Основной причиной смерти пациентов с мукополисахаридозом I типа является нарушение дыхания, часто во сне. Во всем мире живут около 2000 пациентов с подтвержденным диагнозом МПС I. Терапией выбора тяжелых форм мукополисахаридоза I типа у пациентов раннего возраста (до 2,5 лет) является трансплантация костного мозга. Патогенетическое лечение МПС I в виде ферментзаместительной терапии стало доступным в мире с 2003 года. Внутривенное введение препарата Альдуразим® (ларонидаза, Джензайм) может стабилизировать или улучшать клиническое течение болезни (в зависимости от тяжести состояния пациентов) и замедлять ее прогрессирование. В России препарат был зарегистрирован в 2008 году.
«Стоит отметить, что в последние годы произошли значительные положительные изменения в области оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями в России: в законодательной сфере, в области реализации программ лекарственного обеспечения и социально ответственного подхода представителей фарминдустрии. Редкие болезни становятся всё более частой темой для обсуждения. Для осуществления поддержки пациентов с редкими заболеваниями и обеспечения им надлежащего качества жизни важно объединить усилия пациентских организаций, государства, исследователей, врачей и бизнеса. Бóльшая часть таких заболеваний имеет генетическую природу, и качество жизни, а также прогноз пациентов напрямую зависят от своевременной постановки диагноза и вовремя начатого патогенетического лечения», — сказал Генеральный менеджер компании Джензайм в России и странах СНГ, компании Группы Санофи, Андрей Шутов.
В рамках реализации международных инициатив, направленных на повышение информированности о редких заболеваниях, компания Джензайм постоянно сотрудничает с пациентскими организациями во всем мире, а также активно поддерживает государственные инициативы в различных странах.
О международном МПС-сообществе (The International MPS Network)
Международная ассоциация пациентов с МПС является официально уполномоченной организацией, представляющей интересы пациентов с МПС по всему миру. Деятельность Ассоциации направлена на координацию международных проектов в области орфанных заболеваний, а также на обмен опытом и знаниями по защите прав пациентов.
Более подробная информация на официальном сайте: http://www.impsn.org.
О Джензайм
Компания Джензайм была основана в 1981 году в городе Бостон, штат Массачусетс, США. В 2011 году Джензайм присоединилась к Группе компаний Санофи. Джензайм известна благодаря своему опыту в области редких заболеваний, а именно экспертизе в лечении лизосомных болезней накопления. Компания занимается разработкой и внедрением передовых технологий для патогенетической терапии жизнеугрожающих заболеваний. В 1996 году был зарегистрирован первый в мире препарат для патогенетической терапии редкого генетического заболевания — болезни Гоше. В конце 2001 года в Москве было открыто представительство компании, в том же году был зарегистрирован препарат Церезим® (имиглюцераза) — современный препарат для лечения болезни Гоше. В России была начата программа, направленная на информирование работников здравоохранения о клинических проявлениях болезни Гоше, методах ее диагностики и терапии.
О Санофи
Cанофи – глобальный лидер в области здравоохранения, занимающийся открытием, разработкой и распространением терапевтических решений, в центре внимания которого - потребности пациентов во всем мире. Санофи занимает сильные позиции в области здравоохранения, опираясь на семь платформ роста: препараты для лечения сахарного диабета, вакцины для профилактики инфекционных заболеваний, инновационные препараты, товары для здоровья, развивающиеся рынки, ветеринарные препараты и препараты для лечения редких заболеваний. Санофи представлена на Парижской (EURONEXT: SAN) и Нью-Йоркской (NYSE: SNY) биржах.
Заявления прогностического характера
Этот пресс-релиз содержит заявления, которые являются прогностическими утверждениями по смыслу Закона «О реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам», 1995 г., с учетом изменений и дополнений. Прогностические утверждения – это заявления, которые не являются историческими фактами. К таким заявлениям относятся разработка и совершенствование продукции, прогнозы потенциала продукта, оценки, а также лежащие в их основе предположения. Заявления о планах, целях, намерениях и ожиданиях в отношении будущих событий, операций, продуктов и услуг, а также заявления относительно будущей деятельности. Заявления прогностического характера обычно можно распознать по наличию слов «ожидает», «предполагает», «полагает», «намеревается», «оценивает», «планирует» и других подобных выражений. Несмотря на то, что руководство Санофи полагает, что эти ожидания, содержащиеся в заявлениях прогностического характера, разумны, инвесторы должны учесть, что прогностическая информация и заявления подвержены риску и содержат неопределенность, которую часто трудно предсказать, и которые в основном не зависят от Санофи. Эти риски и неопределенность, в числе прочего, включают неопределенность, связанную с исследованиями и разработками, будущими клиническими данными и анализом, включая пострегистрационные исследования, решениями, принимаемыми регуляторными органами, такими как FDA или ЕМА относительно сроков регистрации лекарственных препаратов, средств медицинского назначения или биологических препаратов, заявки на регистрацию которых могут быть поданы в эти органы, а также относительно их решений по маркировке и другим вопросам, которые могут повлиять на доступность или коммерческий потенциал подобных продуктов-кандидатов, отсутствие гарантии того, что данные продукты-кандидаты, в случае регистрации, будут коммерчески успешны, будущей регистрации и коммерческого успеха терапевтических альтернатив, способность Группы воспользоваться внешними возможностями для роста, а также обсужденные или обозначенные в открытых документах, направленных группой Санофи в Комиссию по ценным бумагам США (SEC) и Департамент финансовых рынков Франции (AMF), в том числе, перечисленные в разделах «Факторы риска» и «Предостережение относительно заявлений прогностического характера» и в ежегодном отчете Санофи по форме 20-F за год, завершившийся 31 декабря 2013 г. За исключением случаев, предусмотренных применимыми законами, компания Санофи не берет на себя обязательств предоставлять новые варианты или пересматривать любые заявления прогностического характера.
Последние новости раздела
24 апреля 2024
23 апреля 2024